摘要:当前细胞与基因治疗(CGT)领域蓬勃发展,带火了与之相关的开发制造(CDMO)行业,但CGT生产瓶颈多,很多技术难点亟待解决。乐土基因细胞CDMO事业部代CEO王京苏在院士论坛第二期演讲时表示,乐土将从“填平补齐、组合创新、精准投入、共享共建”四个方面入手,打造具有核心竞争力的CGT CDMO平台。
(以下是王京苏演讲节选)

今天非常荣幸能在这里和大家分享关于乐土CGT CDMO平台建设的发展思路。我曾参与中国首个国家级医药高新区“中国医药城”的创建,在生物医药园区建设方面具有一定的经验。中国医药城之所以能崛起成为一座医药名城,关键在于其围绕医药企业的需求,搭建了多个技术平台,提供“全链式”技术服务。目前乐土在CGT领域也建立了生产、质控的相关平台,因此我决定加盟乐土,分享一些园区建设的思路,希望对大家有所帮助。

01、乐土如何在CGT领域里实现异军突起?

自CAR-T获批后,γδ T 、TCR-T、CAR-NK等细胞免疫疗法让人寄予厚望,有望迅速崛起成为抗癌疗法的第四大支柱,同时催生了许多从事细胞免疫疗法的企业。近几年,国家也陆续出台了促进基因和细胞治疗的相关政策和法规。

但同时,CGT行业依然存在一些问题亟待解决:第一、许多企业仍然各自为政,国内缺少服务于细胞治疗全产业链一站式的CRO/CDMO综合服务平台;第二、政策法规有待进一步规范;第三、CGT与化药、生物制品临床批件存在差异。

在乐土,我们看到了希望。目前国内的CGT CDMO企业尚在建设中,赛道宽阔。乐土正朝着这个方向进军,我们有信心打造成“中国第一、世界有名”的集基因细胞药物和治疗技术研发、临床预试验(研究者发起的临床研究)、中试+产业化制备质控、IND申报 、临床研究(GCP临床研究)为一体的共享孵化、转化、产业化 CDMO 综合服务平台,帮助企业解决临床预试验、完善工艺规范和质控体系及申报IND等问题。

我们知道,规模化生产是CGT生产降本的必经之路,而乐土的CGT CDMO平台将满足大规模生产的条件,为药研企业降低生产成本。

02、围绕四个方面打造乐土CGT CDMO平台

现阶段,乐土已经建立了生产、质控等相关平台。在这个基础上我们还需要从“填平补齐、组合创新、精准投入、共享共建”四个方面重点搭建乐土CGT CRO/CDMO板块的相关专业服务平台。

具体措施包括:
⊙通过细胞技术组合创新、助推JV公司和客户开展合作创新,形成“乐土创造”集群效应,打造中美双报的专业渠道,这些措施可形成乐土平台的核心竞争力。⊙强化建设免疫细胞研发平台,从细胞培养基、载体、细胞培养过程质量控制和供体细胞检测等环节,加强研发实力。

▲强化建设免疫细胞研发平台举措

打造国内细胞产业专项投资基金,建设专业的、服务型的投融资平台,形成“投、管、服、退”的优良机制。

组建乐土转化医学研究院,与国内知名三甲医院临床共建临床试验合作基地,为入驻乐土的基因细胞治疗项目提供研究者发起的临床研究和 GCP 临床研究服务。⊙为乐土沃森健康会提供临床医学专家的支持为乐土未来的“肿瘤亚急性”治疗专科医院储备人才及提供生物科技领域前沿医疗服务,促进生物技术的临床转化。

希望借助院士论坛这个平台,乐土能与更多的国内同行、细胞治疗的创业者们沟通交流,携手共创,共同打造“中国第一,世界有名”的CGT CDMO 平台。谢谢大家!

▲王京苏在乐土沃森大讲堂-院士论坛作演讲