创新改变世界 | 2020中国创新药研发前沿论坛精彩回顾

2020年9月6日，乐土生命科技主办的“创新改变世界—2020中国创新药研发前沿论坛”在位于乐土英雄海岸的乐土沃森生命科技中心举办。

来访嘉宾参观乐土沃森生命科技中心

论坛聚焦创新药物研发、细胞治疗、免疫治疗等前沿领域，10余位业界专家和企业家莅临现场做主题分享。全球多位创新药领域知名科学家、FDA、CDE评审专家及知名投资机构共同连线，探讨创新药研发及相关领域的机遇和挑战，为行业带来了一场干货十足的智慧盛宴。

乐土生命科技轮值董事长苏彦景先生在致辞中对各位嘉宾莅临乐土沃森生命科技中心，参加本次创投论坛表示热烈欢迎。

他说：本次论坛的主题是创新，今天邀请到了我国的医药开发先驱和投资界、生物医药、细胞治疗、小分子的多位世界级大咖，我非常珍惜今天这个和大家交流学习的机会，我们都在深圳相聚，在大鹏相聚，也希望未来能够在乐土相聚。

主题演讲

《新药研发趋势判断及中国机会分析》

吉林大学 朱迅教授

嘉宾分析了我国医药产业的转型及重构，分析了创新药研发外部环境变化带来的机会和挑战，指出了我国医药公司路径选择，最后对未来新药研发趋势进行了预判及思考。

我国国内医药企业起家路径各不相同，成功之路也不尽相同，在经历了早期粗放发展阶段后，也曾陷入“同质竞争-利润下滑-低投入”的恶性循环。自2015年启动药品评审注册改革后，2016年起，变革加速，尤其仿制药行业整体进入升级整合阶段。

创新药研发外部环境变化带来诸多机会和挑战，如人类预期寿命普遍增加，但健康寿命没有显著提升，人类疾病缠身的日子变得更长了；基因组学、蛋白组学快速发展，感染性、代谢性疾病等越来越多的疾病可控或可治愈，同时新型传染病床层出不穷；疾病谱发生重大变化，如感染（包括HIV/AIDS）和疟疾死亡大大减少，肿瘤年轻化、肿瘤慢性化；研发投入产出呈现“反摩尔定律”等。面对这些挑战，不同类型的医药公司路径选择也非常不同。

目前，中国医药企业发展经历了”单纯仿制-我有我更优-自主创新并肩而立“三个阶段，中国医药市场的增长需要创新药的发展推动，未来十年，中国医药产业将完成全方位重构，药品研发-生产-销售各环节将逐步规范、稳定、成熟。一场“中国消费-中国制造-中国创造”三部曲中国医药大戏正在精彩上演。

精彩观点：

抗体药物发展已经历了多克隆抗血清、单克隆抗体、工程化抗体三个阶段，双特异性抗体或许会是下一个风口。

科学发展有极大的随机性，但两点规律一定存在：

1.我们常常过高估计新技术可能造成的短期影响，也常常忽视新技术可能带来的长期效益。

2.科技发展中，绝对难度越来越大，相对难度越来越小，成果水平越来越高，成果时距越来越短。

3.“在动荡的时代，最大的威胁不是动荡本身，而是延续昨天的逻辑 ”—-德鲁克

 

《细胞凋亡靶向新药研发》

亚盛医药董事长兼CEO 杨大俊博士

中国目前面临着癌症的巨大负担，病人的五年生存率远低于美国。癌症和细胞凋亡机制有密切关系，通过清除衰老细胞为基础的抗衰老治疗，未来潜力巨大。

细胞凋亡是人体必不可少的生物学过程，但当细胞凋亡无法正常运行时，应清除的细胞会持续存在或永生，从而导致癌症。亚盛医药专注于细胞凋亡研发创新药物，有丰富的临床研发管线，在蛋白-蛋白相互作用小分子抑制剂研发领域处于领先地位。亚盛研发了多种候选药物（包含多激酶抑制剂、选择性抑制剂、泛IAP拮抗剂等），靶向多种不同的PPI靶点，临床数据反映良好，具有同类首创潜质。同时亚盛医药在全球的数十项临床试验正在稳步进行中。

 

《细胞靶向性蛋白酶讲解药物开发平台》

嘉兴优博生物创始人/总经理 曹小冬博士

目前抗癌领域有三大热门技术：具有修复缺陷的基因组DNACRISPR技术、通过破坏引起特定致病的RNA的稳定性进行靶向治疗的RNAi技术，以及旨在通过劫持内源性E3泛素连接酶来标记目标蛋白，然后利用蛋白酶体系统（UPS）将致病基因降解的PROTAC技术。PROTAC技术可以克服CRISPR、RNAi和其它小分子抑制剂在脱靶和药物递送方面的不足，具有较大潜力。

嘉兴优博的细胞靶向性酶降解药物TED平台有别于传统PROTAC，具有双重靶向、有效传递、多功能化、更加安全等特点，同时研发管线设置也十分注重临床需求，目前在研的重点项目中，一种分子可同时降解两种致癌蛋白，并已在动物模型中表现出了良好的药效。

 

《在中国开创first-in-class创新药之路的探索》

维泰瑞隆联合创始人/首席科学官 张志远博士

从新生物机理的发现到上市药物，需要经过漫长的历程。如何从现象到本质，确定靶标和疾病的关系及成药性十分关键。

细胞程序化坏死机制自1980年首次提出定义，至今已40年，全球市场上也有多款细胞坏死相关疾病药物，但具有实际治疗效果的还较少，维泰瑞隆靶向抑制剂基于新机理，具有一药多适应症的特点，在炎症性肠炎、多发性硬化症等、非细菌性前列腺炎等疾病中表现出了良好的效果。首个细胞坏死生物标记物已在临床中应用，可显示出阿兹海默病人神经细胞中积累的大量坏死信号。

未来，维泰瑞隆将继续针对各种细胞死亡相关的疾病开发小分⼦药物 ，包括细胞坏死抑制剂和细胞凋亡抑制剂等。为治疗老年痴呆症, 帕⾦森、多发性硬化症等多种神经退⾏性疾病和神经性损伤的疾病做出贡献。

 

项目路演

《新型靶向抗肿瘤药物SF-2项目介绍》

双飞人制药总经理 曹正洪

抗肿瘤药市场体量大、增长速度快，随着中国老龄化社会的到来，中国市场增速还将持续保持高位。而在全球抗肿瘤药市场中，靶向药物目前处在领先地位，2017年全球抗肿瘤药销售额前1０的抗肿瘤药物全部是靶向药。

多靶点、靶点明确、有分子标志物的抗肿瘤药物将是发展的主要方向。SF-2项目全球首个同时具有两类三个重要靶点的抗肿瘤小分子药物，相较于目前国际知名药企生产的同类型药物，具有靶点更多、成本大幅降低的优势，在肺腺鳞癌、卵巢癌、胃癌及动物药效试验中，均表现出显著的抗癌效果。

该项目目前已申请国际专利保护，有不错的国际市场前景。融资后将用于完善临床前研究数据、申报新药临床批件、开展新药临床研究、申报新药证书及新药生产注册批文等。

 

《溶瘤病毒在肿瘤免疫治疗中的作用》

杭州康万达董事长/总经理 胡放博士

免疫细胞是杀伤肿瘤细胞最直接、最有效的武器，如何激活并增强免疫细胞的功能是治疗癌症的关键。溶瘤病毒可持续释放肿瘤全息抗原并表达各种免疫调节因子，是实现系统免疫闭环必不可少的启动因素。

在2004年，嘉宾首次提出体内个体化肿瘤疫苗的概念：以基因工程腺病毒注射液（H101)瘤内注射产生的溶瘤效应为基础，通过肿瘤自身释放的抗原，诱导体内产生个体化肿瘤疫苗，以清除残留病灶和远端转移病灶。

依据该原理，团队开发了世界首个溶瘤病毒新药安柯瑞（H101），并在此基础上开发了其升级版A02病毒。A02病毒感染肿瘤细胞后，通过让肿瘤细胞无法正常表达PDL1蛋白，使其抑制通路失活，从而T细胞可正常杀伤肿瘤细胞，形成完整体内个体化肿瘤疫苗。

此外在研的还有可静脉注射的溶瘤病毒，亮点是可有效诱导并激活免疫细胞，通过静脉注射作用于转移肿瘤，激发免疫记忆，抑制肿瘤再生长。

 

《神经系统新药开发》

深圳瑞健董事长/首席科学家 李书鹏博士

联合创始人/总经理 谭震博士

深圳瑞健是一家有国际竞争力的神经系统创新药企业，公司拥有全球领先的镇痛药物筛选平台、抗抑郁药物筛选平台，以镇痛药为研发主体，聚焦神经系统疾病领域。拥有两条主要的研发管线：

1、镇痛药研发管线：现有麻醉性镇痛药存在A片类药物过量导致死亡的状况，尤其在奥地利、加拿大、丹麦、美国等高收入国家较为严重，瑞健开发的药物具有镇痛强度高、无成瘾性、体内代谢快、剂型多样化等特点。

2、抗抑郁药研发管线：抗抑郁药医院市场近年来增速均超过两位数，进口药和合资药占比约九成，且约三成以上患者对药物表现出耐受性。瑞健研发的治疗抵抗性抑郁新药是十分少有的快速起效药物，且无成瘾性和致幻性。

融资后，公司将大力推进既定的新药研发计划，并在三年内在中美两国申报。

 

《基于MicroED的药物研发平台》

青云瑞晶创始人/CEO 刘磊峰博士

创新药研发难度巨大，周期长，成功率低，成本高昂，在药物发现阶段，结构解析是新药发现过程中关键的环节。传统的单晶X射线衍射解析技术时间长、成功率低、所需样品量大等痛点。

青云瑞晶开发了利用高能电子取代X射线的新型检测技术，将检测极限大幅降低，从而极大提升了效率和成功率。在创新药开发应用（如药物发现、临床前研究）中，可显著缩短研发时间，攻克目前难以成药的靶点。

经过了一天的交流和碰撞，论坛在热烈的掌声中结束，参会嘉宾表示获益良多，期待未来能够与乐土携手，共同促进行业发展。